Нижегородцам с редкими заболеваниями не хватает лекарств

Легко ли достать лекарства?

Редкими или орфанными называют заболевания, которые имеют распространенность не более 10 случаев на 100 тысяч населения. Сейчас к ним относятся 260 нозологий. Например, болезнь Гоше, Фабри, мукополисахаридоз, туберозный склероз, фенилкетонурия, муковисцидоз и другие. Такие больные состоят на учете у государства, без его помощи получить лекарства практически нереально. Причина тому — огромная стоимость препаратов.

В частности, необходимые лекарства выдаются в рамках программы «14 нозологий» через минздрав России. «В региональный сегмент федерального регистра включены сведения о 3577 пациентах с редкими заболеваниями. В 2020 году объем поступающих лекарств составил 1,52 млрд рублей, в 2021 — 1,46 млрд рублей», — рассказали NewsNN в минздраве Нижегородской области.

Кроме того, закупка происходит через министерство социальной политики региона. Оно достает медикаменты, обеспечение которыми не предусмотрено по рецепту врача. Также ведомство отвечает за лекарства «Фирдапс», «Аммонапс», «Равикти», «L-Тироксин» в инъекциях.

Также препараты приобретают в рамках фонда поддержки детей с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями «Круг добра». После они поступают в «Нижегородскую областную детскую клиническую больницу».

Деньги на лекарства выделяются и из областного бюджета. Но это касается препаратов, которые предназначаются исключительно пациентам с редкими заболеваниями, отнесенными к перечню жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих. Так, на учете стоят 340 таких нижегородцев. При этом в прошлом году лишь 160 из них получили лекарства общей стоимостью 144,65 млн рублей. За первые 11 месяцев 2021-го — 164 пациентам были выданы препараты на 144,63 млн рублей.

Некачественные препараты и равнодушие чиновников

Согласно законодательству, каждый человек с орфанным заболеванием должен получать лечение. Но на деле это не так. Как сообщила NewsNN директор фонда «Кислород» Майя Сонина, ситуация с обеспечением больных лекарствами ежегодно усугубляется. «В регионах пациенты получают либо ничего, либо некачественные дженерики. Их производят в России, Индии и Китае. Эти препараты могут не работать вообще, а в худшем случае — вызывать невосприимчивость к антибиотикам. Что, например, очень опасно для больных муковисцидозом», — отметила она.

В результате состояние пациентов, получивших некачественные медикаменты, может только ухудшиться. «Это может привести к гибели человека. Сколько раз уже были случаи, когда пациентов продолжают лечить в больнице некачественными препаратами, хотя им не становится лучше. В итоге людей выписывают домой — умирать», — рассказала Сонина.

При этом чиновники, которые могут повлиять на ситуацию, закрывают глаза на проблему. «Они даже не выходят на разговор, когда собираются слушания в Общественной палате. Туда приходят общественники, представители фондов, но сотрудники минздрава, как правило, на приглашения не откликаются», — подчеркнула директор фонда «Кислород».

Другой путь — достучаться до чиновников через письма. Но обычно на них приходят стандартные отписки, в которых говорится, что больные получают лекарства в полном объеме.

В итоге пациенты с редкими заболеваниями устраивают флешмобы, пикеты, пишут петиции. Правда, заметных результатов это не приносит. Да, на помощь больным приходят благотворительные фонды. Они открывают сборы средств и закупают иностранные препараты. Но ресурсы все равно ограничены.

«Иной раз спросишь у пациентов, которые обращаются в наш фонд, откуда вы про нас узнали? Отвечают: „Мы приходили к такому-то чиновнику, он нас отправил к вам“. Видимо, у властей есть списки фондов, куда можно сразу жалобщиков направить в целях экономии денег и своих усилий. Кажется, что фонды выполняют функцию минздрава и других ведомств», — отметила благотворитель.

Ожидание порой стоит жизни

Некоторые тяжелобольные умирают, не дождавшись лекарств. Так произошло с 10-летней нижегородкой Евой Воронковой. Она страдала муковисцидозом — заболевание в основном поражает легкие и пищеварительную систему. Девочке требовался препарат «Трикафт», курс которого стоит около 1,9 млн рублей.

СМИ сообщали, что отказ в предоставлении лекарств подписала замминистра здравоохранения Нижегородской области Галина Карпова. Однако в минздраве называют эту информацию некорректной. Якобы министерство направило отцу девочки не отказ в обеспечении препаратом «Трикафта», а разъяснение порядка получения матпомощи по линии министерства соцполитики региона.

Как бы там ни было, а родители девочки подали в суд и добились разрешения на медикамент. Однако девочке становилось все хуже, и через два месяца, в конце ноября, она умерла — так и не дождавшись лекарства. По данному факту возбудили уголовное дело по статье «Халатность». Ход и результаты расследования поставлены на контроль в центральном аппарате Следственного комитета России. Также инцидентом заинтересовалась Генеральная прокуратура. Она даст оценку своевременности мероприятий по исполнению законодательства.

Минздрав же проводит внутреннюю проверку. Там заявили, что на покупку «Трикафта» необходимо три месяца, потому что на его ввоз нужно получить разрешение в федеральном ведомстве. Получается, что Воронкова умерла из-за бюрократии.

Сейчас с минздравом за лекарство от муковисцидоза судится 19-летний житель Дзержинска. У него нарушена работа легких, печени и желудка. Вдобавок к этому, три месяца назад молодой человек подхватил синегнойную палочку, что вызвало сильный приступ. Теперь ему жизненно необходим препарат «Трикафта». Пока тянутся судебные разбирательства с минздравом, в соцсетях парню собрали деньги на лекарства, которых хватит на три месяца. Еще на одну пачку выделит деньги минсоцполитики региона.

К слову, сейчас в Нижегородской области проживают 87 детей с диагнозом «муковисцидоз». С прошлого года они получают отечественный препарат «Тигеразу», хотя до этого им выдавали швейцарский «Пульмозим». Но его производитель прекратил поставки в Россию, посчитав, что в стране выпускают аналогичный препарат. Якобы уровень непереносимости у «Тигеразы» и «Пульмозима» примерно одинаковый — в районе 6%.

Все проблемы из-за законодательства?

Конечно, говорить, что государство совершенно не помогает пациентам с редкими заболеваниями, нельзя. Положительные примеры все-таки есть. Но во многих случаях больные добиваются помощи через суды. Проблема кроется в несовершенном законодательстве. «Многие положения противоречат друг другу. Законы не работают, работает чья-то личная инициатива», — убеждена Сонина.

При этом зампредседателя АНО «Центр экспертной помощи „Дом Редких“» Кирилл Куляев считает, что проблема лекарственного обеспечения людей, страдающих редкими заболеваниями, находится в фокусе внимания первых лиц страны. Поэтому положительная динамика все-таки есть. «С 2019 года программу высокозатратных нозологий два раза дополняли новыми заболеваниями. В этом году по указу президента России Владимира Путина был создан фонд „Круг Добра“», — напомнил Куляев.

Однако он признает, что проблема с доставкой препаратов, остается острой. «Считаю, это связано с тем, что обязанность по лекобеспечению большей части таких пациентов лежит на регионах. А это является непосильной ношей для их бюджетов, учитывая высокую стоимость лечения», — подчеркнул представитель центра «Дом Редких».

По его словам, необходимо расширять программу высокозатратных нозологий, так как она эффективна. Но это потребует дополнительного финансирования. «Одной из проблем лекарственного обеспечения орфанных больных, чье заболевание не вошло в программу ВЗН или „Перечень 403“ — это необходимость получения инвалидности. То есть, человек должен сначала „ухудшиться“, и только потом у него возникает право на лекарственное обеспечение», — отметил Куляев, добавив, что такой порядок надо менять как можно быстрее.